CRISPR Cas9酶在疾病治療領域的應用

　　CRISPR Cas9酶是一種由RNA指導的，利用Cas9核酸酶對靶向基因進行編輯的技術。CRISPR系統是一種原核適應性免疫系統，當gRNA 和Cas9在活細胞中表達時，CRISPR-Cas9/sgRNA復合物通過gRNA與基因組DNA的互補堿基配對被招募到靶序列，一旦復合物定位到靶DNA，Cas9蛋白就會準確地切割所需區域，導致雙鏈斷裂(DSB)，然后，Cas9產生的DSB被細胞自身的細胞內源性DNA修復機制修復：非同源末端連接(NHEJ)DNA修復途徑或同源定向修復(HDR)途徑。
 

　　CRISPR/Cas9技術操作簡單，基因編輯效率較高，無物種限制，實驗周期短，故在生物學領域方面得到了廣泛的應用，該系統在準確基因打靶和糾正某些疾病中不需要的突變方面具有巨大的應用前景，基于CRISPR的基因組編輯技術已經成為多種疾病的重要潛在治療工具。接下來小編帶大家簡單了解下CRISPR/Cas9技術的相關應用。
 

　　CRISPR Cas9酶疾病治療領域的應用：肺癌治療中的應用
 

　　肺癌是全球常見的惡性腫瘤，其發生發展涉及多個基因和信號通路，肺癌的治療方法一直是臨床研究的熱點，化療和靶向藥(如EGFR、ALK、KRAS等靶點)治療的耐藥性越來越成為令人擔憂的問題。肺癌細胞基因組修復和特異性蛋白表達沉默已成為研究和治療肺癌的重要手段。利用CRISPR/Cas9 技術分析肺癌患者個體，可以在該平臺上快速識別基因型特異性缺陷；這種方法還可以模擬給予患者的治療，以迅速揭示特定抗癌藥物的耐藥機制，并幫助確定有效的治療方法，以糾正癌癥相關基因突變。